L’impatto per il settore biotech dei progressi nella ricerca sull’Alzheimer

Recenti sviluppi nel trattamento del morbo di Alzheimer aprono nuove speranze per i pazienti. E mentre restano ancora alcune sfide da affrontare per consentire l’accesso ai farmaci  al maggior numero di persone possibile, si profilano un significativo potenziale commerciale e nuove opportunità per gli investitori.

Ad oggi non si è ancora trovata una cura per l’Alzheimer, malattia caratterizzata dalla perdita di cellule neuronali.

Tuttavia, una scoperta recente ha gettato nuova luce sul meccanismo che porta alla morte dei neuroni e ha acceso la speranza che si possano fare significativi passi avanti nella ricerca e nella cura dell’Alzheimer, che è la settima causa più comune di morte a livello globale.

Ricercatori del Dementia Research Institute dell’University College di Londra e della KU Leuven in Belgio hanno scoperto come mai queste cellule muoiono, collegando l’accumulo di proteine anomale nel cervello con una forma di suicidio cellulare. Questi risultati si aggiungono a una nuova ondata di farmaci per curare il morbo dell’Alzheimer che, per i malati e le loro famiglie, rappresenta un passo avanti verso il possibile miglioramento. Al tempo stesso, questi farmaci aprono potenziali nuove opportunità di investimento nel settore delle biotecnologie.

Pietre miliari nel trattamento della malattia

Una svolta è arrivata nel novembre 2022 quando le aziende biotecnologiche Eisai e Biogen hanno presentato risultati positivi dalla sperimentazione clinica del loro farmaco per l’Alzheimer, Lecanemab. Per la prima volta un farmaco ha dimostrato di avere successo nel rallentare il progresso della malattia.

Da allora, ci sono stati ulteriori interessanti sviluppi nel trattamento del morbo di Alzheimer – che rappresentano ottime notizie per i malati, ma anche per gli investitori in aziende biofarmaceutiche e sanitarie.

Nonostante alcuni ostacoli logistici come un requisito di raccolta dei dati, questa è stata una buona notizia per molti pazienti, e ha rappresentato al tempo stesso una significativa opportunità di vendita, dopo che gran parte dell'incertezza sull’efficacia del farmaco è stata rimossa. Un'analisi suggerisce che le vendite totali potrebbero ammontare fino a 12,9 miliardi di dollari tra il 2023 e il 2028.

Verso una rapida approvazione del farmaco in vari paesi

Il Giappone ha dato il via libera al processo per l'approvazione formale del Lecanemab, mentre altre domande di approvazione sono state presentate in Europa, Cina, Canada e Regno Unito. Nel Regno Unito, il farmaco è stato designato per l'Innovative Licensing and Access Pathway, che mira anche a ridurre il time to market per i farmaci innovativi.

Ma questo non è l'unico farmaco per l’Alzheimer ad aver fatto notizia. Un’altra azienda farmaceutica, Eli Lilly, ha riportato risultati positivi dalla sperimentazione climica del suo Donanemab lo scorso luglio. Il farmaco è stato in grado di rallentare il declino cognitivo dei pazienti del 35%, mirando alla proteina amiloide - causa della malattia – presente nel cervello. La metà dei pazienti nella sperimentazione è stata in grado di terminare il trattamento dopo un anno, grazie all‘effetto ottenuto.

Attualmente ci sono 187 sperimentazioni per 141 farmaci per la cura del morbo di Alzheimer, tra cui quelle di piccole aziende biotecnologiche come Prothena e Acumen. Lo stesso Lecanemab è frutto di una partnership di ricerca tra una piccola azienda svedese di biotecnologie, BioArctic, e la molto più grande Eisai.

Un impatto significativo

Questi nuovi sviluppi sono un primo passo importante nella lotta contro l'Alzheimer. Oltre ad aiutare i pazienti nel breve termine, forniscono la conferma che i trattamenti possono avere efficacia e consentono approfondimenti sul percorso della malattia. Ciò potrebbe agevolare una più ampia discussione tra le autorità di regolamentazione, portando a un contesto normativo potenzialmente più favorevole e a un nuovo percorso facilitatore  per aziende più piccole che vogliono  investire sull’innovazione e la ricerca.

Si potrebbe quindi aprire la strada per la creazione di farmaci di seconda e terza generazione che, da soli o in combinazione, potrebbero offrire risultati migliori per i pazienti, contribuendo al contempo a ridurre il peso che grava sulle famiglie e sui sistemi sanitari.

Il costo della malattia

Il costo globale della demenza, incluso il morbo di Alzheimer, è attualmente stimato intorno a 1,3 trilioni di dollari.  Il costo probabilmente aumenterà con l'invecchiamento della popolazione mondiale - circa 55 milioni di persone in tutto il mondo sono affette da demenza, e il numero dovrebbe aumentare a 139 milioni nel 2050.

Mentre la maggior parte dei malati di Alzheimer sono di età superiore ai 65 anni, la malattia non colpisce solo le generazioni più anziane. Secondo le statistiche pubblicate dall’associazione non-profit Alzheimer Research UK circa una donna su tre e un uomo ogni quattro tra i nati dal 2015 svilupperà una forma di demenza.

In Italia soltanto si stimano circa 70mila nuove diagnosi all’anno. Il costo annuo di questa malattia è stimato in oltre 15 miliardi di euro.

Sfide da superare

Anche per i farmaci di successo nella fase finale dello sviluppo ci sono  ancora grandi sfide da superare.

Per garantire un’ampia somministrazione ai pazienti, il costo dei farmaci dovrebbe verosimilmente essere coperto da programmi di assicurazione sanitaria come il National Health Service del Regno Unito. Eppure circa il 60% del peso globale di Alzheimer e demenza si trova nei paesi a basso e medio reddito, dove l'accesso ai farmaci e alle cure potrebbe rappresentare una sfida.

Nel Regno Unito, le probabili sfide riguardano la diffusione commerciale dei farmaci, per la mancanza delle infrastrutture necessarie, tra cui strutture diagnostiche per garantire una diagnosi e un trattamento appropriati nonché un monitoraggio di sicurezza essenziale.

Inoltre, Lecanemab e Donanemab devono essere somministrati per via endovenosa in una struttura sanitaria a intervalli regolari - il primo una volta ogni due settimane, e il secondo una volta al mese - anche se si sta provando a sviluppare una versione di Lecanemab che può essere somministrata per via sottocutanea a casa.

Il futuro per pazienti e investitori

Nonostante questi problemi da superare, lo sviluppo dei nuovi farmaci rappresenta una svolta molto attesa ed entusiasmante nel campo della biotecnologia e della salute. È probabile che anche le opportunità commerciali, come evidenziato, siano significative.

Il mercato dei farmaci per l'Alzheimer dovrebbe essere considerevole e sostenuto da fondamentali a lungo termine, tra cui l'invecchiamento della popolazione globale. Riteniamo che questi nuovi sviluppi nel trattamento di questa malattia rappresentino una nuova era dell'assistenza ai pazienti e, potenzialmente, una nuova ondata di opportunità di investimento.

Fonte: Istat

I riferimenti alle società hanno scopo puramente illustrativo e non devono essere considerati come raccomandazioni di investimento.